Bioteknologi sering menjadi salah satu sektor paling populer di dunia Laporan Pilihan Teratas MoneyShow, survei tahunan kami terhadap penasihat buletin terkemuka di negara ini. Laporan tahun ini tidak terkecuali; inilah enam paket ide biotek favorit untuk tahun mendatang.
Joe Kapas, Secara Teknis Cotton Berbicara
Ilmu Singkong (SAVA) adalah perusahaan bioteknologi klinis berisiko tinggi dan berhadiah tinggi; kandidat obat andalannya adalah Simufilam — obat Alzheimer — saat ini dalam uji coba Fase 3. Apa yang membuat stok ini begitu menarik adalah Simufilam tampaknya meningkatkan kognisi pada pasien Alzheimer, tidak hanya memperlambat perkembangan penyakit. Jika disetujui, itu bisa dengan mudah menjadi obat bernilai miliaran dolar.
Pada bulan Agustus 2021, sebuah firma hukum yang mewakili penjual pendek yang diakui mengajukan Petisi Warga ke FDA AS yang meminta agar uji klinis Simufilam Singkong dihentikan, menuduh, antara lain, manipulasi data dalam artikel ilmiah yang ditulis oleh ilmuwan Cassava, termasuk tahun 2005 Neuroscience Artikel.
Akibatnya, saham anjlok dari $120 menjadi $40. Neuroscience memeriksa ulang data asli artikel tersebut dan pada Desember 2021 menyatakan bahwa mereka tidak menemukan bukti yang mendukung klaim manipulasi data.
Klaim tersebut, meskipun tampaknya salah, telah membayangi saham tersebut selama beberapa waktu. Tapi sekarang, saham bertindak dengan baik dan kami perkirakan akan terus kuat di jalur naik. Berikut adalah katalis untuk pergerakan naik yang berkelanjutan:
Perusahaan telah mendaftarkan sekitar 650 pasien dalam dua studi Fase 3 dan berencana untuk mendaftarkan total 1,750 pasien dengan penyakit Alzheimer ringan hingga sedang dalam 2 studi Simufilam. Hasil dari program klinis Fase 3 yang sedang berlangsung diharapkan akan keluar pada pertengahan 2024.
Perusahaan juga mengumumkan penyelesaian pemberian obat dalam studi label terbuka Simufilam untuk sekitar 200 pasien yang dirancang untuk mengevaluasi obat jangka panjang dengan aman dan untuk mengukur perubahan kognitif selama 12 bulan. Hasilnya dapat diumumkan sekitar akhir tahun 2022.
Orang dalam tampaknya menganggap Simufilam berhasil, karena dua Direktur menghabiskan uang hasil jerih payah mereka untuk membeli saham tersebut pada Agustus 2022. Direktur Richard Barry membeli 36,159 saham @ $23.79 seharga $860,223. Dan Direktur Sanford Robinson membeli 100,000 saham @ $20.69 dengan total $2,069,000. Ketika direktur sebuah perusahaan membeli saham perusahaan mereka, itu merupakan nilai tambah yang besar yang menginspirasi kepercayaan.
Kami suka sahamnya. Jika Simufilam disetujui, stoknya bisa jauh lebih tinggi. Namun perlu diingat bahwa ini adalah perusahaan satu obat, dan stoknya bisa turun menjadi $ 1.00 jika gagal mendapatkan obat yang disetujui.
Mike Cintolo, Sepuluh Pedagang Teratas Cabot
Biosains Neurokrin
Meskipun jarang, obat ini laris manis, dengan perkiraan pendapatan $1.4 miliar tahun ini, naik 30% dari tahun lalu, dan yang lebih penting, manajemen melihat banyak peluang hanya di area intinya, dengan lebih dari setengah juta pasien yang tidak terdiagnosis di AS saja (diperkirakan hanya 15% yang didiagnosis dan dalam pengobatan), sehingga ada potensi untuk penjualan Ingrezza dengan mudah lebih dari dua kali lipat dari waktu ke waktu.
Neurocrine juga memiliki produk ceruk lain yang kemungkinan akan segera memasuki pasar - itu diterapkan untuk persetujuan valbenazine (kemungkinan persetujuan awal tahun depan), yang mengobati penyakit lain yang menyebabkan gerakan tak disengaja (efek samping Huntington) yang mempengaruhi mungkin 25,000 orang.
Keduanya harus menjaga angka kiting lebih tinggi, dengan analis melihat garis teratas naik 20% tahun depan sementara pendapatan mencapai hampir $4 per saham - semua sementara saluran perusahaan yang sangat baik terus berkembang. Kami pikir panggung sudah diatur untuk medis dan biotek untuk membantu memimpin kemajuan berikutnya dan NBIX terlihat seperti salah satu anjing teratas dalam grup itu.
Kaya Moroney, Prakiraan Teori Dow
Perekonomian AS yang tumbuh lambat rentan terhadap guncangan penurunan, terutama dengan ekonomi global yang diperkirakan akan kesulitan. Namun demikian, kami masih memiliki ide favorit untuk keuntungan tahun depan, seperti Farmasi Vertex
Produk terbesar perusahaan bioteknologi, Trikafta, merawat sebagian besar dari 83,000 pasien cystic fibrosis di Amerika Utara, Eropa, dan Australia. Trikafta menyumbang 86% dari penjualan produk Vertex, namun manajemen masih melihat tingkat yang lebih tinggi di depan.
Perusahaan terus meminta persetujuan Trikafta untuk menangani berbagai jenis pasien cystic fibrosis. Dibantu oleh upayanya untuk mendorong negara lain untuk mengganti biaya pengobatan, Vertex mengatakan obat tersebut berpotensi mengobati 90% penderita fibrosis kistik di seluruh dunia.
Harus diakui, mengandalkan satu produk untuk mendapatkan begitu banyak pendapatan menambah risiko pada saham. Tapi Trikafta menikmati keuntungan penggerak pertama dan saat ini menghadapi persaingan terbatas di pasar cystic fibrosis.
Vertex telah mengelola tujuh tahun berturut-turut dengan setidaknya 22% pertumbuhan penjualan, dan laba operasi meningkat setidaknya 24% dalam setiap lima tahun sejak perusahaan menjadi menguntungkan.
Kami pikir Trikafta masih memiliki ruang untuk berkembang. Selain itu, perusahaan sedang memajukan perawatan untuk penyakit lain, termasuk penyakit genetik yang disebut defisiensi antitripsin alfa-1 dan penyakit sel sabit. Obat-obatan dalam pengembangan tidak selalu berjalan dengan baik, tetapi saluran ini terlihat menjanjikan.
Pilihan Teratas Saya untuk investor spekulatif untuk tahun mendatang adalah MannBaik (MNKD) — saham yang saya pilih sebagai favorit selama beberapa tahun terakhir. MannKind saat ini memegang semua hak atas produk utamanya, Afrezza — bentuk insulin yang dapat dihirup untuk penderita diabetes Tipe 1 dan Tipe 2; perusahaan terus membuat terobosan di pasar ini melawan pembuat insulin "tiga besar".
MannKind sekarang memiliki produk kedua di pasaran juga melalui perjanjian lisensi dengan mitranya dalam proyek tersebut, Terapi Bersatu (UTHR). Produk ini (Tyvaso DPI) baru ada di pasaran selama beberapa bulan, tetapi sudah menunjukkan tanda-tanda menjadi blockbuster. MannKind tidak hanya dibayar untuk memproduksi produk (ditambah mark-up kecil) untuk United Therapeutics, tetapi juga menerima royalti atas semua penjualan produk.
MannKind juga baru-baru ini mengakuisisi V-Go, sebuah perusahaan kecil yang sudah hadir di ruang diabetes. Selain itu, sebuah perusahaan swasta bernama Receptor Life Sciences telah melisensikan sistem pengiriman obat Technosphere perusahaan untuk mengembangkan produk cannabinoid untuk epilepsi dan kecemasan.
Sementara produk yang dikembangkan oleh Receptor Life masih beberapa tahun lagi akan dipasarkan, mereka mewakili potensi untuk pembayaran tonggak tambahan dan royalti saat mereka bekerja melalui proses uji klinis (dan, mengetuk kayu, komersialisasi pada akhir kata proses).
Saya percaya masih ada banyak ruang untuk dijalankan sebelum stok akhirnya kembali pada sesuatu yang lebih mendekati nilai wajar. Akibatnya, investor didorong untuk bersabar mengambil keuntungan jika melihat saham mulai naik. Seperti yang telah terjadi selama beberapa tahun sekarang, MNKD dianggap sebagai pembelian yang sangat kuat di bawah $5 dan pembelian di bawah $10.
Anavex (AVXL), adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk pengembangan kandidat obat baru untuk mengobati penyakit sistem saraf pusat dengan hasil yang sangat menggembirakan sejauh ini pada Sindrom Alzheimer, Parkinson, dan Rett.
Berita besar untuk Anavex adalah rilis data awal dari 508 pasien, terkontrol plasebo, double-blind, 48 minggu, Fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine atau A2-73) uji coba Alzheimer yang menguji 3 kohort setara dengan plasebo, 30 mg atau 50 mg dosis oral.
Pertama saya perlu menunjukkan dua hal yang sangat penting:
1) Terjadi keterlambatan dalam mendapatkan data dari salah satu lokasi uji coba yang mengakibatkan perusahaan hanya mendapatkan data dari perusahaan analisis statistik pihak ketiga hanya 1 hari sebelum sesuai jadwal untuk presentasi di konferensi CTAD Alzheimer. Oleh karena itu, ini membatasi apa yang dapat dilaporkan secara akurat oleh perusahaan pada saat itu.
2) Beberapa hasil terbaik dari percobaan sebelumnya adalah untuk 50 mg. kohort, sedangkan 30 mg hampir tidak bekerja. Namun, SEMUA analisis yang disajikan baru-baru ini adalah untuk bergabung 30+50 mg pasien sebagai kohort tunggal, menipiskan hasil efikasi.
Oleh karena itu, hasil yang akan datang seharusnya lebih baik setelah perusahaan melaporkan kohort 50 mg dengan sendirinya. Titik akhir primer adalah pengurangan penurunan kognisi (ADAS-COG) dan aktivitas hidup sehari-hari (ADCS-ADL) pada 48 minggu.
Mengenai hal ini, perusahaan mengatakan, "Studi Anavex 2-73 (blarcamesine) memenuhi titik akhir primer dan sekunder utama yang menunjukkan penurunan penurunan klinis yang signifikan secara statistik dalam skala kognitif dan fungsional global dalam studi klinis pasien dengan penyakit Alzheimer dini." (skor dasar MMSE 20-28).
Dan lebih tepatnya: “Pengobatan dengan ANAVEX®2-73 secara statistik mengurangi penurunan kognitif secara signifikan, diukur dengan ADAS-Cog, dibandingkan dengan plasebo pada akhir pengobatan dengan 45% (p=0.033).”
Ini adalah hasil yang paling signifikan dan langsung dirilis sejauh ini untuk uji coba ini mengingat ini jauh lebih baik daripada Biogen
Meskipun demikian, hasil lecanemab yang sedikit menyebabkan kedua perusahaan tersebut meningkatkan kapitalisasi pasar sebesar $20 miliar dalam semalam. Sebagian besar pengamat percaya hasil Fase 3 ini membuka jalan untuk kemungkinan persetujuan FDA. Namun, obat Anavex mengalahkan lecanemab dengan margin yang lebar (perlambatan 45% vs. 27%) dalam uji coba Phase2b/3.
Tapi ada satu hal.. Obat Biogen membutuhkan terapi infus IV dan MRI berkala untuk memeriksa pembengkakan dan pendarahan otak (dua efek samping lecanemab yang buruk), sedangkan A2-73 adalah pil dan tidak memerlukan MRI berkala, a besar keuntungan bahkan mengabaikan bahwa A2-73 bekerja lebih baik.
Sementara data yang sudah dirilis lebih unggul lecanemab, setelah data kohort 50 mg saja keluar hasilnya harus jauh lebih baik daripada kelompok gabungan. Dan lebih baik lagi hanya untuk 85% yang membawa gen SigmaR1 normal serta untuk APOE2 dan 3 pasien. (Masih menjadi target pasar yang besar.) Jadi menurut saya datanya sejauh ini menggembirakan, tapi terbaik berita belum datang — dan stok tetap menjadi favorit untuk tahun 2023.
Joe Duarte, In the Money Options
Teknologi Modulasi Aksonik (AXNX) adalah perusahaan teknologi medis kecil dengan masa depan yang besar. Perusahaan peralatan medis berkapitalisasi pasar senilai $3.4 miliar berfokus pada pengobatan inkontinensia kandung kemih dan usus. Benar saja, ini bukan hal yang glamor. Saya pasti mendengar keluhan terkait tentang masalah ini dalam praktik medis saya secara teratur. Tapi itu adalah masalah kesehatan yang nyata, yang akhirnya mendapatkan solusi yang layak.
Pertimbangkan fakta bahwa menurut studi CDC tahun 2014, 51% orang yang tidak dilembagakan di atas usia 65 tahun di AS mengalami semacam episode inkontinensia usus atau kandung kemih. Banyak yang mengembangkan masalah kronis yang dapat menyebabkan infeksi yang sering dan memperburuk penyakit yang mendasarinya.
Kondisi ini lebih sering terjadi pada wanita dibandingkan pria. Dan itu mempengaruhi penderitanya baik secara fisik maupun psikologis. Mungkin fakta yang paling penting untuk dipertimbangkan adalah bahwa seiring bertambahnya usia populasi dan kondisi kronis seperti diabetes, insiden inkontinensia juga meningkat.
Perusahaan memiliki strategi dua cabang — dengan dua produk yang membuat perbedaan besar bagi penderita inkontinensia. Salah satunya adalah stimulator sakralnya — implan elektronik yang mengirimkan impuls ke saraf yang mengontrol tonus otot dan mengatur kemampuan kandung kemih untuk berkontraksi — sehingga mengurangi inkontinensia.
Yang lainnya adalah gel permanen yang dapat ditanamkan yang ditempatkan di dinding uretra dan menambah massa pada otot yang melemah sehingga mengurangi atau mencegah kebocoran. Penjualan keduanya terus tumbuh dengan mantap. Perusahaan saat ini tidak menguntungkan tetapi memiliki cukup uang tunai di neraca. (Untuk pengungkapan, Joe Duarte memiliki saham di AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/