Saham QURE Meroket Setelah FDA Menyetujui Obat Termahal Yang Pernah Ada

Food and Drug Administration baru saja menyetujui obat termahal yang pernah ada - terapi gen hemofilia B dari Perusahaan Carlisle (CSL) Dan Unik (PERTANYAAN) — dan stok QURE muncul pada hari Rabu.

X

Sementara itu, Biomarin (BMRN) pecah setelah FDA mengatakan tidak akan mengadakan pertemuan komite penasihat untuk membahas terapi gen hemofilia A. Penasihat ini membuat rekomendasi yang tidak mengikat kepada FDA setelah membahas manfaat dan risiko obat percobaan. Roctavian BioMarin sudah disetujui di Eropa.

On pasar saham hari ini, saham QURE melonjak 14.6% menjadi 26.36. Itu memperpanjang pergerakan saham dari lonjakan 7.1% pada hari Selasa. Saham menduduki puncak a titik beli pada 25.91 dari konsolidasi, menurut MarketSmith.com.

Saham BioMarin melonjak 7.3% menjadi 97.79. Itu mendorong saham BioMarin untuk keluar dari a dasar ganda dengan entri di 92.86.

Saham QURE: Harga Di Atas Ekspektasi

Infus UniQure disetujui untuk pasien hemofilia B yang saat ini sedang menjalani rejimen pencegahan yang disebut terapi Faktor IX, atau yang memiliki riwayat perdarahan yang berpotensi mematikan atau episode perdarahan serius. Dengan biaya satu kali sebesar $3.5 juta, Carlisle dan UniQure berharap obat tersebut dapat menyembuhkan.

Analis mengatakan persetujuan tersebut adalah skenario kasus terbaik untuk UniQure, perusahaan yang awalnya mengembangkan Hemgenix sebelum bermitra dengan Carlisle di tahap selanjutnya. Label tidak membatasi terapi untuk kumpulan pasien tertentu atau menyertakan peringatan "kotak hitam".

“Mengingat ketidakpastian seputar persetujuan terapi gen hemofilia dan kehati-hatian investor, kami pikir ini adalah hal positif yang besar untuk UniQure dan risiko utama untuk ceritanya,” kata analis UBS Eliana Merle dalam sebuah laporan Rabu.

Label harga $3.5 juta di atas rekomendasi dari Institute for Clinical and Economic Review. Nirlaba mengatakan paling banyak terapi gen hemofilia akan hemat biaya sebesar $ 2.5 juta. Laporan tersebut memeriksa harga antara $2 juta hingga $3 juta berdasarkan komentar para eksekutif.

Analis SVB Securities Joseph Schwartz mengatakan harga yang lebih tinggi dari perkiraan kemungkinan disebabkan oleh populasi kecil pasien hemofilia B. Tetap saja, dia memandang persetujuan itu sebagai hal yang positif untuk pasien dengan episode perdarahan yang sering dan kebutuhan akan "terapi profilaksis yang memberatkan".

Pasien akan dipantau selama tiga jam setelah infus Hemgenix. Kemudian, mereka perlu menjalani pemantauan mingguan selama tiga bulan untuk melihat potensi komplikasi hati. Schwartz mencatat pengobatan pencegahan dengan Faktor IX biasanya diberikan setiap minggu.

“Kami percaya persyaratan pemantauan ini masuk akal dan akan dipandang sebagai pengorbanan yang berharga untuk kemungkinan liberalisasi dari terapi faktor, pendarahan dan kerusakan sendi untuk waktu yang lama,” katanya dalam sebuah laporan.

Dia memiliki peringkat yang mengungguli saham QURE.

Upaya Terapi Gen Lainnya UniQure

Berdasarkan ketentuan perjanjian, Carlisle akan bertanggung jawab untuk mengkomersialkan Hemgenix. Sebagai imbalannya, UniQure akan menerima pembayaran tonggak tambahan hingga $1.5 miliar dan royalti atas penjualan di kisaran pertengahan belasan hingga 20%. UniQure juga memiliki hak produksi.

"Kami melihat () persetujuan sebagai acara de-risiko utama untuk potensi arus kas masa depan UniQure," kata Schwartz. “Kami juga berpikir ini menjadi pertanda baik untuk potensi persetujuan Roctavian BioMarin pada hemofilia A.”

Persetujuan tersebut juga kemungkinan memberikan kepercayaan pada upaya UniQure di bidang terapi gen lainnya. Investor mungkin lebih berhati-hati pada pekerjaan perusahaan dalam penyakit Huntington. Tiga dari 14 pasien dalam penelitian UniQure mengalami efek samping yang serius.

“Kami mencatat pembaruan Fase 1 dan Fase 2 masih dipandu untuk kuartal kedua tahun 2023 dan dapat menjadi katalis informatif untuk program dengan data pertama tentang fungsional (tujuan),” kata Merle, analis UBS.

Dia memiliki peringkat beli pada saham QURE dan menaikkan target harganya menjadi 42 dari 40.

Ikuti Allison Gatlin di Twitter di @Ibd_cirebon.

ANDA MUNGKIN JUGA SUKA:

Medtronic Mencapai Terendah Dua Tahun Pada Lag Kuartalan — Tetapi Analis Mencari Titik Terang

Lihat Mengapa Bisnis Kanker Gilead Mendorong Saham Ke Puncak Demam

Dapatkan Peringatan Beli & Jual Tepat Waktu Dengan Papan Peringkat IBD

Saham Untuk Dibeli dan Ditonton: IPO Teratas, Kapitalisasi Besar Dan Kecil, Saham Pertumbuhan

Temukan Investasi Jangka Panjang Terbaik Dengan Pemimpin Jangka Panjang IBD